[年报]诺诚健华(688428):诺诚健华医药有限公司2025年年度报告
原标题:诺诚健华:诺诚健华医药有限公司2025年年度报告 诺诚健华医药有限公司 2025年年度报告 重要提示 一、本公司董事会及董事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。 二、公司上市时未盈利且尚未实现盈利 □是√否 三、重大风险提示 公司已在本年度报告详细阐述在生产经营过程中可能面临的各种风险因素，请参阅“第三节管理层讨论与分析”之“四、风险因素”相关内容。 四、公司全体董事出席董事会会议。 五、董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案公司2025年度不进行利润分配，该议案尚需提交股东周年大会审议。 母公司存在未弥补亏损 √适用□不适用 截至报告期末，母公司未分配利润为-303,078.96万元，存在未弥补亏损。主要系历史累计亏损所致。 母公司未弥补亏损将对公司利润分配能力产生影响，根据《上海证券交易所科创板股票上市规则》及《公司章程》相关规定，公司暂不具备利润分配条件。公司将持续优化经营、提升盈利水平，尽快弥补累计亏损，维护全体投资者利益。 六、安永华明会计师事务所（特殊普通合伙）为本公司出具了标准无保留意见的审计报告。 七、公司负责人JisongCui（崔霁松）、主管会计工作负责人傅欣及会计机构负责人（会计主管人员）谭悦声明：保证年度报告中财务报告的真实、准确、完整。 八、是否存在公司治理特殊安排等重要事项 √适用□不适用 公司治理特殊安排情况： √本公司为红筹企业 □本公司存在协议控制架构 □本公司存在表决权差异安排 公司为一家设立于开曼群岛并在香港联交所和上海证券交易所科创板上市的红筹企业，公司治理模式与适用中国法律法规的一般境内A股上市公司存在一定差异，详细情况请参见公司于2022年9月16日在上海证券交易所网站（www.sse.com.cn）披露的《诺诚健华医药有限公司首次公开发行股票并在科创板上市招股说明书》“第七节公司治理与独立性”之“二、注册地的公司法律制度、《公司章程》与境内《公司法》等法律制度的主要差异”。 九、前瞻性陈述的风险声明 √适用□不适用 本报告列载有若干前瞻性陈述，涉及行业未来发展趋势、公司未来发展规划、业务发展目标、盈利能力等方面的预期或相关的讨论。尽管公司相信，该等预期或讨论所依据的假设是审慎、合理的，但亦提醒投资者注意，该等预期或讨论涉及的风险和不确定性可能不准确。鉴于该等风险及不确定因素的存在，本报告所列载的任何前瞻性陈述，不应视为公司的承诺或声明。 十、是否存在被控股股东及其他关联方非经营性占用资金情况 否 十一、 是否存在违反规定决策程序对外提供担保的情况 否 十二、 是否存在半数以上董事无法保证公司所披露年度报告的真实性、准确性和完整性否 十三、 其他 □适用√不适用 目录 第一节 释义......................................................................................................................................5 第二节 公司简介和主要财务指标................................................................................................10 第三节 管理层讨论与分析............................................................................................................16 第四节 公司治理、环境和社会 ..................................................................................................99 第五节 重要事项..........................................................................................................................127 第六节 股份变动及股东情况......................................................................................................149 第七节 债券相关情况..................................................................................................................157 第八节 财务报告..........................................................................................................................158
一、 释义 在本报告书中，除非文义另有所指，下列词语具有如下含义：
一、公司基本情况
二、联系人和联系方式
(一)公司股票简况 √适用□不适用 公司股票简况
□适用√不适用 五、其他相关资料
(一)主要会计数据 单位：元 币种：人民币
√适用□不适用 1.营业收入较上年同期增加135.27%，其中药品销售收入增长43.43%，主要系奥布替尼销售量持续增加以及坦昔妥单抗新增销售，以及本年达成授权许可确认相关收入所致；2.由于上述营业收入大幅增加，本报告期实现盈利，利润总额、归属于上市公司股东的净利润、归属于上市公司股东的扣除非经常性损益的净利润、基本/稀释/扣非后基本每股收益、加权平均净资产收益率和扣除非经常性损益后的加权平均净资产收益率较上年同期相比均实现由负转正；3.研发投入占营业收入的比例相比上年同期减少主要是由于营业收入的大幅增长所致；4.经营活动产生的现金流量净额增加主要是由于药品销售收入增长和本年收到授权许可款项所致。 七、境内外会计准则下会计数据差异 (一)同时按照国际会计准则与按中国会计准则披露的财务报告中净利润和归属于上市公司股东的净资产差异情况 □适用√不适用 (二)同时按照境外会计准则与按中国会计准则披露的财务报告中净利润和归属于上市公司股东的净资产差异情况 □适用√不适用 (三)境内外会计准则差异的说明 □适用√不适用 八、2025年分季度主要财务数据 单位：元 币种：人民币
□适用√不适用 九、非经常性损益项目和金额 √适用□不适用 单位：元 币种：人民币
对公司将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第1号——非经常性损益》未列举的项目认定为非经常性损益项目且金额重大的，以及将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第1号——非经常性损益》中列举的非经常性损益项目界定为经常性损益的项目，应说明原因。 □适用√不适用 十、存在股权激励、员工持股计划的公司可选择披露扣除股份支付影响后的净利润√适用□不适用 单位：元 币种：人民币
√适用□不适用 单位：元 币种：人民币
为补充本集团按照企业会计准则呈列的综合财务报表，我们亦使用并非企业会计准则规定或按其呈列的年内经调整净利润/(亏损)作为附加财务计量。我们相信，该等经调整计量为股东及有意投资者提供有用信息，使其与本集团管理层采用相同方式了解并评估我们的综合经营业绩。 年内经调整净利润/(亏损)指未计若干非现金项目（即未实现汇兑及股权激励费用）的影响的年内净利润/(亏损)。企业会计准则并未对年内经调整净利润/(亏损)一词进行界定。使用该非企业会计准则计量作为分析工具具有局限性，报表使用人不应视其为独立于或可代替根据企业会计准则所呈报的经营业绩或财务状况的分析。我们对有关经调整数字的呈列未必可与其他公司所呈列的类似计量指标相比。然而，我们认为，该非企业会计准则计量可通过消除管理层认为不能反映我们正常营运表现的项目的潜在影响，以反映我们正常的经营业绩，从而有助于在适用限度内比较不同期间及不同公司的正常营运表现。 选取的非企业会计准则财务指标或调整项目较上一年度发生变化的说明□适用√不适用 该非企业会计准则财务指标本期增减变化的原因 主要由于本年营业收入大幅增加所致 十二、采用公允价值计量的项目 √适用□不适用 单位：元 币种：人民币
√适用□不适用 公司部分利益相关方信息为公司重要商业秘密，该等信息的公开披露将对公司竞争策略产生重大影响，且公司与部分相关方签署的协议中包含了保密条款，如公开披露该等信息，将会损害公司的商业信誉。根据《上海证券交易所科创板上市公司自律监管指引第1号——规范运作（2025年5月修订）》等相关规定，公司豁免披露部分供应商名称，并已履行公司内部相应审核程序。 第三节 管理层讨论与分析 一、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况说明 (一)主要业务、主要产品或服务情况 1.概览 公司是一家以卓越的自主研发能力为核心驱动力的创新生物医药企业，拥有全面的研发和商业化能力，专注于肿瘤和自身免疫性疾病等存在巨大未满足临床需求的领域，在全球市场内开发具有突破性潜力的同类最佳或同类首创药物。 公司拥有兼具国际创新视野与深刻行业洞察的创始团队和管理团队。公司的创始团队已长期合作多年，彼此专业互补且配合默契，共同推进公司高效快速发展。公司的联合创始人为JisongCui（崔霁松）博士和施一公博士，JisongCui（崔霁松）博士曾担任保诺科技（北京）有限公司的总经理及美国默克（Merck&Co.）的早期开发团队的负责人，施一公博士是知名的结构生物学家，现为中国科学院院士、美国艺术与科学院外籍院士、美国国家科学院外籍院士、欧洲分子生物学组织（EMBO）外籍成员、西湖大学创始校长、清华大学生命科学学院讲席教授等。公司的主要管理团队成员拥有辉瑞（PfizerInc.）、葛兰素史克（GlaxoSmithKlineplc）、百时美施贵宝（Bristol-MyersSquibbCompany）、强生公司（Johnson&Johnson）等大型跨国药企的资深工作经验，在创新药研发、生产和商业化等各个环节为公司注入远见卓识。 在具有丰富研发、生产和商业化经验的管理团队的带领下，公司已构建起一体化的生物医药平台，兼顾研发质量与研发速度，建立了创新性与风险高度平衡、涵盖多个极具市场前景的热门靶点的产品管线，正加速成长为为全世界肿瘤和自身免疫性疾病患者开发并提供创新疗法的生物医药领导者。截至2026年3月25日，公司的主要产品之一奥布替尼（宜诺凯?）已于2020年12月获得国家药监局附条件批准上市，2025年商业化收入达到14.10亿元人民币。坦昔妥单抗（Tafasitamab）联合来那度胺疗法于2025年5月获得BLA批准，并在2025年第四季度开始商业化推广。佐来曲替尼（ICP-723）已获NMPA批准用于治疗NTRK融合阳性实体瘤，成为公司首个获批上市的实体瘤疗法，多款产品分别处于I/II/III期临床试验阶段。公司正在以中美两地为主的全球市场快速推进在研产品的临床试验与注册申报工作，以实现产品管线中的候选药物早日造福全球患者。 公司的产品布局聚焦于具有广阔市场空间的肿瘤与自身免疫性疾病领域。在血液瘤方面，2025年，公司在血液肿瘤领域取得重要进展，围绕三款核心疗法——奥布替尼（BTK抑制剂）、坦昔妥单抗（抗CD19单克隆抗体）和mesutoclax（ICP-248，BCL-2抑制剂）推动商业执行、晚期临床开发及全球项目拓展，构建领先产品组合。奥布替尼持续拓展适应症覆盖，同时在全球注册布局持续推进：r/rMZL在新加坡获批，r/rMCL新药申请（NDA）在澳大利亚顺利提交，进一步验证了奥布替尼的差异化竞争优势，巩固其作为全球领先BTK抑制剂的地位。坦昔妥单抗在2025年取得重要商业化里程碑：5月获批，9月开出首批处方，为2026年全年商业贡献奠定了坚实基础。下一代BCL-2抑制剂mesutoclax进一步增强了产品组合的长期深度，目前有五项在研临床研究，包括三项注册性试验，覆盖多个关键未满足需求领域：一是与奥布替尼联合用于1LCLL/SLL的III期固定疗程组合方案；二是在既往接受BTK抑制剂治疗的MCL患者中的注册性研究；三是在r/rMCL中进行的III期注册性临床试验。同时，mesutoclax在急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）中的全球临床开发在中国、美国及其他地区稳步推进，彰显项目全球潜力。三款核心疗法将短期商业增长与差异化、中长期在研资产的潜力管线相结合，共同构成公司血液肿瘤战略的核心。 在自身免疫性疾病方面，公司凭借在口服小分子药物研发方面的优势，正在推进针对B细胞和T细胞通路的强大疗法组合，以覆盖主要的自身免疫性疾病。奥布替尼在自身免疫性疾病领域的临床开发持续推进。其中，免疫性血小板减少症（ITP）III期关键性临床试验已完成患者入组，预计将于2026年第二季度提交新药上市申请；系统性红斑狼疮（SLE）IIb期研究已在2025年末披露积极结果，并已启动III期临床患者入组。此外，为加速奥布替尼在多发性硬化症（MS）领域的全球开发并释放其国际临床及商业价值，公司于2025年10月与ZenasBioPharma,Inc.（Zenas）达成独家许可协议，推进原发进展型MS（PPMS）和继发进展型MS（SPMS）的全球III期研究。在TYK2靶点方面，公司已建立由多个差异化候选药物组成的产品布局，围绕T细胞介导的炎症反应机制，持续推进多个自身免疫性疾病适应症的临床开发。其中，Soficitinib（ICP-332）作为公司重点推进的TYK2项目之一，正在多个自身免疫适应症中开展临床研究。针对中重度特应性皮炎的III期临床试验已于2025年末完成患者入组，预计将于2026年年中进行主要疗效分析，有望成为该产品首个关键性III期数据读出。同时，公司正同步推进多个适应症的临床开发，包括白癜风II/III期研究、结节性痒疹全球II期研究、慢性自发性荨麻疹II/III期研究以及中重度斑块状银屑病II期研究等。随着相关研究持续推进，预计2026年将在多个适应症中陆续获得临床数据，为后续注册开发提供重要支持。公司另一个TYK2变构抑制剂ICP-488也在积极推进临床开发。目前，ICP-488在银屑病适应症中的III期临床试验已于2026年2月完成患者入组，预计将于2026年完成主要疗效终点分析。同时，公司正在推进其在皮肤型红斑狼疮（CLE）等新的自身免疫性疾病适应症中的临床开发，其中CLE适应症的II期临床试验已获得批准并计划启动患者入组。此外，针对干燥综合征的II期临床试验IND申请已提交。与此同时，公司持续推动新一代创新免疫调控机制项目进入临床阶段，包括VAV1分子胶项目ICP-538已于2026年2月获得IND批准并于3月启动受试者入组，以及口服IL-17小分子项目ICP-054正在推进全球合作及中国临床开发，IND申请已于2026年2月提交。公司在自身免疫领域已形成由多个III期临床项目引领、创新机制持续推进的研发格局，打造差异化的自身免疫性疾病管线，旨在为大量未满足的临床需求提供同类首创或同类最佳疗法。这些创新药在全球都具有广阔的市场潜力。在实体瘤领域，公司通过靶向小分子药物及抗体偶联药物（ADC）等技术路线持续推进创新药物开发。佐来曲替尼（ICP-723）已获NMPA批准用于治疗NTRK融合阳性实体瘤，标志着公司首个实体瘤疗法获批上市，其儿科适应症的NDA也将于2026年提交。在创新技术平台方面，公司已建立自主研发的抗体偶联药物（ADC）平台，并开发了具有自主知识产权的连接子及毒素载荷（linker-payload）技术体系。 该平台通过稳定的抗体偶联技术、亲水性连接子设计以及高效细胞毒性载荷等技术优势，致力于提升ADC药物的稳定性、肿瘤杀伤活性及治疗窗口。ICP-B794（B7-H3靶向ADC）正在进行剂量递增，早期临床数据已展现出积极的疗效与安全性数据。基于ADC平台，公司将持续推出多个差异化创新候选药物，进一步丰富实体瘤产品管线。ICP-B208（CDH17靶向ADC）的IND申请已于2026年3月提交，获批后将快速推进至临床阶段，另有多款ADC项目也在开发中。 在新药发现与开发方面，公司始终坚持将自主创新作为可持续发展的引擎，已构建起化合物优化平台、药物晶型研究平台、转化医学研究平台、难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台及ADC平台：（1）化合物优化平台能够基于蛋白-药物分子的三维晶体结构加速高成药性化合物的发现；（2）药物晶型研究平台能够用于确定具有优势晶型的原料药并支持稳定性研究；（3）转化医学研究平台基于公司完备的临床前及临床研发能力，利用生物标志物为指征，跨学科地整合生物、药理/临床药理、药代、毒理、临床开发等多部门发挥一体化优势，有效评估临床试验数据，提高药物研发效率；（4）难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台能够解决当前创新药普遍存在的制剂瓶颈问题，有效增加候选药物的生物利用度；（5）ADC平台采用自主研发的连接子-载荷（LP）技术，旨在为癌症治疗提供强效且靶向性更佳的疗法。该平台能够打造高度差异化的ADC产品，在提高疗效的同时进一步优化安全性。该平台的核心特点包括：1）不可逆生物偶联技术：确保抗体与连接子的稳定偶联，以提升ADC的稳定性。2）亲水连接子：增强ADC稳定性，药物抗体比值(DAR)为8。3）创新型载荷：引入高效细胞毒性载荷，具有强大的旁观者效应（bystanderkilling）。该平台有望开发出具有强大肿瘤杀伤效应且具备充足治疗窗口的ADC产品，从而拓展癌症患者的治疗选择并改善临床疗效。随着平台的持续发展，公司将进一步扩展其产品组合，推出多款具有差异化优势的ADC候选药物，推动肿瘤精准治疗的进步。此外，由施一公博士领衔的科学顾问委员会能够凭借其深厚的学术洞见，帮助公司显著提高基于基因组学和蛋白质结构的药物设计能力与新靶点发现能力。 在临床研究方面，公司已打造一支以中美两地为核心，兼具优秀的方案设计能力、高效的执行力与监管机构沟通能力的临床开发及注册团队。凭借对产品差异化特性的深刻理解和对临床机会的敏锐捕捉，公司充分挖掘在研产品针对多种适应症的治疗潜力，并在全球范围内采取最优的注册申报策略加速产品获批上市，确保临床前表现优异的候选产品在临床试验阶段得到有效评估。 同时，公司还建立起基于生物标志物的转化医学研究平台，有效评估临床试验数据，提高药物研发效率。 在生产方面，公司已在广州完成生产基地一期、二期及三期项目建设，该基地按照中国、美国、欧盟及日本等国家的GMP标准建设，可用于生产固体分散体和多种制剂，年生产能力预计可达10亿片量级。生产基地将有效保证公司产品的质量与供应。 在商业化方面，公司组建了一支拥有丰富经验和高效执行能力的商业化团队，快速推动已获批上市产品的市场拓展。奥布替尼持续拓展适应症覆盖：一线慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（1LCLL/SLL）获批并纳入更新后的国家医保目录（NRDL）；复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（r/rCLL/SLL）、套细胞淋巴瘤（r/rMCL）及边缘区淋巴瘤（r/rMZL）适应症顺利续约，年度治疗费用保持稳定，为患者可及性及高质量收入增长提供保障。奥布替尼已正式被纳入中国临床肿瘤学会（CSCO）2024及2025年《恶性淋巴瘤诊断与治疗指南》，作为治疗复发难治边缘区淋巴瘤患者的一线推荐方案（I类推荐）。奥布替尼已纳入30个省、直辖市和自治区的“双通道”药品管理范围，在定点医疗机构和定点零售药店实施统一的医保支付政策。 同时，坦昔妥单抗和佐来曲替尼的获批，进一步丰富了公司的商业化产品组合。 2.业务摘要 2025年，公司营业收入总额实现大幅增长，总营业收入为人民币23.75亿元，同比增长135.27%，首次实现扭亏为盈，标志着公司发展进入全新阶段。公司通过强劲的商业化执行力，已上市产品的市场渗透率持续提升，战略业务拓展和全球合作的价值释放，实现了卓越的财务表现。公司成功实现盈利，不仅体现了经营质量的持续改善，也印证了当前运营模式具备良好的可拓展性。 报告期内，公司在核心疾病领域（包括血液肿瘤、自身免疫性疾病和实体瘤）取得重大进展，在临床、注册和商业化方面达成多项里程碑。 (1)建立血液瘤领域领导地位 2025年，公司围绕奥布替尼（BTK抑制剂）、坦昔妥单抗（CD19单抗）与mesutoclax（ICP-248,BCL-2抑制剂）三大核心疗法，推动商业执行、关键临床开发及全球项目拓展，构建了领先的产品组合。 奥布替尼 2025年，公司的核心产品宜诺凯?（奥布替尼，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）收入增长强劲。截至2025年12月31日，奥布替尼商业化收入达到14.10亿元，较2024年同比增长40.99%。 奥布替尼销售强劲增长的主要驱动因素如下： 1) 四个已获批适应症（包括r/rCLL/SLL、r/rMCL、r/rMZL及1LCLL/SLL）均纳入NRDL，年度治疗费用稳定。 2) 奥布替尼已获批成为中国首个且唯一用于治疗r/rMZL的BTK抑制剂。MZL是第二常见的B细胞NHL（边缘区淋巴瘤：2023年诊断及管理更新。DOI：10.1002/ajh.27058）。 3) 奥布替尼已正式被纳入中国临床肿瘤学会（CSCO）2024及2025年《恶性淋巴瘤诊断与治疗指南》，作为治疗复发难治边缘区淋巴瘤患者的一线推荐方案（I类推荐）。 4) 2025年，公司的商业化团队进一步强化执行能力，聚焦战略重心，全年销售业绩表现强劲。市场渗透率的提升与卓越的运营表现，印证了商业化策略的有效性，为持续的营收增长与长期商业成功奠定了坚实基础。 5) 奥布替尼良好的安全性，使患者依从性提高及治疗持续时间（DOT）延长。 在中国以外市场，奥布替尼的全球注册版图持续扩大，在新加坡获批用于治疗复发难治MZL，在澳大利亚提交用于治疗复发难治MCL的新药上市申请（NDA），进一步验证该产品的差异化优势，巩固了其作为具有全球竞争力BTK抑制剂的潜力。 坦昔妥单抗（ICP-B04,CD19单抗，Minjuvi?） 坦昔妥单抗（tafasitamab）联合来那度胺联合疗法的BLA于2025年5月获得NMPA批准，用于治疗不符合ASCT条件的成年复发难治DLBCL患者。这标志着中国首个CD19靶向抗体疗法获准用于治疗该适应症。首批处方于2025年9月签发，正式启动了坦昔妥单抗在中国的商业化应用进程。该批准的依据是一项单臂、开放性、多中心的II期临床研究，旨在评估坦昔妥单抗联合来那度胺的安全性及有效性。截至2024年7月30日，经独立审查委员会（IRC）评估的数据显示整体缓解率（ORR）为73.1%，其中34.6%的患者达到完全缓解（CR），38.5%的患者达到部分缓解（PR）。 此前，坦昔妥单抗（tafasitamab）联合来那度胺疗法已于2020年7月获得美国FDA加速批准，并于2021年8月获得EMA有条件批准，可用于治疗相同的复发难治DLBCL患者。2025年6月，基于显著临床获益的积极III期数据，FDA进一步批准tafasitamab-cxix联合来那度胺及利妥昔单抗用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/rFL）。 在大中华地区，该疗法已获香港、澳门及台湾批准。在2025年9月首次商业化上市的基础上，2026年将是坦昔妥单抗在中国销售的第一个完整年度。公司坚信，坦昔妥单抗将有助于解决患者群中尚未满足的临床需求，并为不符合ASCT条件的复发或难治性DLBCL患者带来切实的临床获益。 此外，坦昔妥单抗已被正式纳入CSCO指南，列为治疗不符合ASCT条件的复发难治DLBCL成年患者的二级推荐方案，进一步支持其作为血液瘤重要的创新治疗方案。 Mesutoclax(ICP-248) Mesutoclax(ICP-248)是一款新型口服高选择性BCL-2抑制剂，已迅速发展成为公司血液瘤领域下一个战略支柱。公司正在评估mesutoclax的5项进行中的临床试验，包括3项注册性试验：1) 与奥布替尼联合用于一线CLL/SLL的III期固定疗程联合方案临床试验于2025年4月启动患者入组，并于2026年2月完成入组，体现了公司高效的临床执行能力。 2) 针对既往接受BTK抑制剂治疗的MCL患者开展的II期注册性临床试验于2025年6月获批开展，预计将于2026年年中左右完成患者入组。Mesutoclax是首个获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种认定的BCL-2抑制剂。 3) 一项mesutoclax治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/rMCL）的随机、双盲、多中心III期注册性临床研究已获批开展。 4) Mesutoclax在急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）中的全球临床开发正在中国、美国及其他地区推进。 这些里程碑体现了mesutoclax（ICP-248）在监管审批方面的快速推进，显示其作为一款具有全球竞争力的BCL-2抑制剂在血液肿瘤领域的差异化优势，有望进一步巩固公司在该领域的领先地位。 上述进展获得了早期临床数据的有力支持。在一项针对42名初治患者的II期临床研究中，接受mesutoclax（ICP-248）联合奥布替尼治疗的患者中未观察到肿瘤溶解综合征（TLS）。初步结果显示，ORR为100%，靶病灶完全缓解率达57.1%，第36周时uMRD率为65%。这些数据支持该联合疗法推进至III期注册临床试验，目前患者入组已完成。 在一项包括CLL/SLL、MCL及其他NHL亚型的I/II期研究中，共有81例患者接受mesutoclax（ICP-248）治疗。该药展现出良好的安全性及药代动力学特征，并显示出积极的疗效：r/rCLL/SLL患者的ORR达100%，r/rMCL患者的ORR达87.5%，且在既往接受过BTK抑制剂治疗的患者中观察到持久的缓解。同时，在25例对既往BTK抑制剂治疗耐药的r/rMCL患者中，ORR达84%，CRR达36%（该数据已在2025年美国血液学会年会上公布），显示出该药物在这一存在高度未满足医疗需求的患者群体中的强大潜力。目前，一项针对既往接受过BTK抑制剂治疗的r/rMCL患者的ICP-248单臂II期注册研究正在加速患者入组，进一步支持其向注册上市推进。在mesutoclax针对AML及MDS的临床开发中，初步数据显示疗效令人鼓舞。截至2026年1月12日，共纳入59例患者，其中包括8例复发/难治性AML（r/rAML）、39例一线未治疗AML（TNAML）及12例一线MDS（TNMDS）患者。在35例可评估的一线AML患者中，85.7%的患者达到完全缓解（cCR），3个月缓解维持率（DoR）为91.7%，6个月总体生存率（OS）为94.1%。MDS患者的初步数据亦显示出良好信号。研究中未观察到剂量限制性毒性（DLT）或肿瘤溶解综合征（TLS）事件。详细数据将在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上公布。 Mesutoclax与阿扎胞苷的联合疗法在AML及MDS患者中均展现出良好的安全性及卓越的抗肿瘤活性，为其持续开发用于治疗髓系恶性肿瘤提供了依据。上述初步结果支持在更大规模的随机试验中进一步研究。 早期及合作项目 在早期血液肿瘤管线产品方面，ICP-490与ICP-B05（CM369，抗CCR8单克隆抗体）的临床研发均在持续推进。ICP-490目前正在多发性骨髓瘤及非霍奇金淋巴瘤患者中进行评估，初步数据显示出良好的耐受性及靶向降解效果，后续将进一步探索联合用药策略。ICP-B05（CM369）治疗分患者出现缓解，且无进展生存率较高，支持继续临床评估及未来潜在的联合用药策略探索。(2)开发针对B细胞信号和T细胞通路异常的自身免疫性疾病药物 自身免疫性疾病影响人类身体的各个器官，且可能在生命中任何阶段发生，通常会导致慢性疾病和身体衰弱，且没有有效的治愈方法。尽管医疗技术已取得显著进展，但许多自身免疫性疾病仍未得到充分治疗，在疾病控制、长期安全性及激素依赖性方面的相关需求持续未被满足。在患病率增加、持续创新以及治疗成本不断上升等原因的推动下，全球自身免疫性疾病治疗药物市场以3.7%的复合年增长率稳定增长，预期到2029年将达到1,850亿美元，（数据来自2023年10月3日的iHealthcareAnalyst,Inc.）。 依托公司在口服小分子药物研发领域的深厚积累，公司已构建了一个差异化且全面的自身免疫产品管线，靶向B细胞和T细胞介导的疾病通路。公司的战略聚焦于开发具有全球竞争力的同类首创或同类最优口服疗法，旨在带来显著临床获益、改善长期疾病控制，并解决现有生物制剂及小分子药物在中国及全球应用中的主要局限性。 公司的自身免疫性产品管线涵盖后期注册项目及新一代创新资产，以奥布替尼在B细胞驱动疾病中的应用为核心，并依托强大的TYK2产品组合应对T细胞介导的炎症。与此同时，公司持续推进针对新型免疫通路的早期研发项目，以维持长期创新能力并拓展管线深度。 奥布替尼：治疗自身免疫性疾病的差异化BTK抑制剂 ITP：III期关键性研究已完成患者招募，预计将于2026年第二季度提交新药上市申请。 SLE：IIb期的积极数据已于2025年底披露。在严格的激素减量要求下，奥布替尼75毫克QD组第48周的SRI-4应答率达到57.1%，明显高于安慰剂(34.4%)。重要的是，该研究采用双终点法评估疗效，要求同时有SRI-4应答及将每日皮质激素剂量减少至≤7.5毫克，以满足SLE治疗中尚未满足的关键需求。 在基线疾病活动度较高的患者（BILAG≥1A或≥2B，临床SLEDAI≥4）中，75毫克组的SRI-4应答率达到68%，与安慰剂相比，绝对改善43%。激素减量效果也很明显，75毫克组中有71.1%的患者可将激素减量至≤7.5毫克，而安慰剂组只有43.6%。基于这些结果，采用75毫克QD剂量的III期临床开发已于2026年第一季度启动，目前患者招募正在进行中。 为加速奥布替尼在多发性硬化症（MS）领域的全球开发，并最大化其国际临床与商业潜力，公司于2025年10月就奥布替尼及另外两项临床前资产的开发、生产及商业化与ZenasBioPharma,Inc.（Zenas；纳斯达克代码：ZBIO）订立授权许可协议。根据授权许可协议，Zenas将向InnoCareUS支付达1亿美元现金的首付款及近期里程碑付款，其中包括预期在2026年达到的里程碑，以及向InnoCareUS发行达7,000,000股Zenas普通股，其中包括预期在2026年初达到里程碑时可予发行的股份。本次交易的首付款、近期里程碑付款、潜在开发和注册里程碑付款，以及潜在商业销售成就里程碑付款的总额超过20亿美元。此外，公司有权按许可产品年度净销售额收取最高达高百分之十几的分层特许权使用费。 在MS方面，行业广泛的科学与临床讨论强化了BTK抑制剂中枢神经系统渗透性的重要性。同类在研项目的数据表明，不同BTK分子在药代动力学及中枢神经系统暴露水平方面存在显著差异。 基于全面的内部分析，奥布替尼在外周循环及中枢神经系统均展现出高且稳定的药物暴露水平，且患者间一致性良好。当剂量≥50毫克时，奥布替尼于给药后4小时即达到完全靶点占有率，并维持达24小时。在一项全球II期研究中，奥布替尼已展现出潜在最佳适应症疗效信号，这印证了其差异化特征及其在进展型多发性硬化症中的强大潜力。公司对奥布替尼在原发性进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）的全球III期临床项目成功充满信心。合作方Zenas正在推进PPMS研究，并计划于2026年第一季度启动SPMS研究。 TYK2产品线：广泛覆盖T细胞介导的自身免疫性疾病 公司已建立强大的TYK2产品线，针对各类T细胞介导的自身免疫性疾病，包含两款差异化的口服分子药物。 （未完）  |