QURE亨廷顿病疗法获KOL力挺 批准概率达60%打开市场空间

时间：2026年10月16日 11:18:54 中财网

　　CFi.CN讯：数据显示，QURE治疗亨廷顿病的4年随访中，TFC功能评分下降61%(p=0.008)，具统计学显著性；cUHDRS改善44%，虽未达显著水平但趋势稳健。KOL所在中心年诊治约150名患者，其中约20%符合QURE入组标准，预计60%愿接受一次性脑部给药治疗。

　　
　　近期机构研报指出，专家对QURE最终获批持谨慎乐观态度，在Adcom会议背景下支持率PoS达60%。研报认为，TFC作为更临床相关终点持续改善，叠加当前HD领域无有效疗法的空白，显著提升监管通过可能性。研报指出，FDA可能参考阿尔茨海默病抗体先例，授予更广泛适应症标签。

　　
　　研报认为，QURE若获批将激活巨大未满足需求，尤其对早期患者具备强吸引力；同时，其与口服小分子(如PTCT的votoplam)存在协同潜力——前者局部高效敲低，后者实现全脑覆盖，构成分阶段治疗新路径。